基因治疗的改良和新型载体
基因治疗的焦点

基因治疗的改良和新型载体

基因治疗载体的免疫原性评估

病毒载体或非病毒载体都可以用于基因治疗。每一种方法都有其独特的优势和挑战,人们正在不断地努力提高基因载体配方的安全性和有效性。

这通常会导致基因治疗载体的修改或基因转移的新方法的开发,这些新的传递系统的免疫谱必须仔细评估。

结合广泛的免疫原性测试专业知识和使用多种基因治疗载体的实际经验,BioAgilytix拥有在您独特的基因载体背景下有效评估先天、细胞介导和体液适应性免疫所需的技能和跟踪记录。

关于改装车辆和新型车辆的问题解答:

告诉我们你的项目

正在研究一种新的基因传递方法?我们很想了解更多。我们来安排一次谈话吧讨论我们如何支持它的生物分析测试要求。

改装车和新型车:努力提高安全性和有效性

基因治疗的成功很大程度上取决于载体(将遗传物质导入患者细胞的方法)转染(在非病毒方法中)或(使用病毒载体时)转导细胞的效率。病毒载体如腺病毒、腺相关病毒(AAV)、逆转录病毒和慢病毒通常比非病毒载体更有效地转移DNA,但它们更具有免疫原性。

为了创造更安全、更有效的载体,科学家们正试图将不同病毒的最佳特征组合成混合载体,例如配对AAV,到目前为止,它已经证明了良好的安全性,但由于腺病毒的巨大克隆能力,它可以触发中和抗体(NAbs)的形成,从而损害治疗效率。

非病毒载体由于其无毒、无感染的特性,在提高基因转移安全性方面也越来越受到重视。然而,传统上,非病毒载体由于基因转移效率低而受到限制。这就是为什么还在开发新的非病毒载体,以提高基因转移效率,同时保持强大的安全性。这些方法包括脂质纳米颗粒(LNPs)、树状大分子以及电穿孔和微注射等物理方法。

在所有情况下,必须充分评估这些改良或新型载体的免疫原性影响,以确保新的转移效益,以损害整体基因治疗的安全性。

基因治疗的改良和新载体

特色的案例研究

建立用于基因治疗腺相关病毒抗体鉴定的中和抗体检测方法

在本案例研究中,我们讨论了在临床试验中,BioAgilytix团队如何开发一种基于细胞的检测方法,以测量针对AAV9血清型的抗体的存在。AAV9血清型是一种已知的AAV毒株,大多数细胞系的转导都很差。

基因治疗的生物分析

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下载我们的基因治疗手册

了解BioAgilytix如何应用深厚的专业知识,开发稳健和新颖的生物分析方法,以了解符合监管要求的创新基因治疗候选药物的分布、功能、功效和免疫原性。

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免疫原性风险评估:载体的性质起着很大的作用

用于基因治疗的多组分药物模式是复杂的,化合物的每一部分都能引发不同的免疫反应。该载体就是这样的一个组成部分,BioAgilytix在许多不同的基因转移载体的环境中评估先天免疫和适应性免疫方面经验丰富——甚至是那些修改过的或新颖的。

我们知道“一刀切”的方法并不总是适用于这些类型的研究,因此我们将针对正在评估的载体和免疫反应专门定制我们的方法。例如,在评估细胞介导的免疫反应时,我们可以评估细胞因子分泌或使用免疫表型来检测给药前后免疫细胞群比率的差异。当评估抗体介导的免疫反应时,我们通常采用基于层的方法,包括筛选试验、确认试验、滴定,然后是中和活性的特征,等分型,以及表位定位——但可能会提出另一种策略,这取决于针对基因治疗的现有抗体的流行程度。

在所有情况下,我们将根据您的个人项目的具体情况,确定满足您的科学和监管要求的最佳方法。我们还考虑了载体的性质、治疗蛋白的性质、转基因的性质和给药途径,以便全面了解基因治疗的总体免疫原性。

基因治疗的改良和新载体

免疫原性的关键平台
基因疗法测试

利用我们广泛的平台技术套件,我们能够提供健壮的、选择性的和特定的数据,以评估您的修改或金宝博滚球新的基因治疗载体的免疫原性潜力。我们的科学家在获取和解释数据方面经验丰富:

免疫原性服务德国实验室

ELISA

德国慕尼黑附近的免疫原性测试

MSD-ECL(电化学发光)

流式细胞仪平台分析装置

流式细胞术

Biacore平台分析装置

Biacore™(SPR)

免疫帽平台分析装置

ImmunoCAP

Biacore平台分析装置

ELISPOT

Biacore平台分析装置

Gyrolab

平台比较指南

基因疗法的免疫原性测试

基因治疗趋势:有条件批准Zynteglo带来体外基因治疗成为焦点

了解更多关于新兴的细胞疗法通过“体外”基因疗法,这些以细胞为基础的基因疗法是如何工作的,以及它们如何使自己成为未来治疗候选者的一系列可翻译技术。

读到现在

让你的伴侣提供更安全更有效的基因疗法

BioAgilytix的团队在一系列用于基因转移的载体,包括病毒载体如腺病毒、腺相关病毒、逆转录病毒、γ -逆转录病毒、慢病毒、甲病毒和疱疹病毒等方面有着丰富的经验,支持了多个疾病状态的基因治疗开发项目。非病毒载体,包括脂质纳米颗粒(LNPs)等纳米平台。

病毒性纳米粒子平台

我们利用这些知识,以专家级的技能评估您的改装、混合和新型车辆,评估它们不同的不希望的免疫反应,并在可能的情况下帮助开发规避这些问题的策略。无论与我们的美国或欧洲实验室合作,您都将得到经验丰富的科学家的支持,致力于帮助您为患者提供安全有效的基因治疗。

基因治疗载体的生物分析

与科学家对话



药物动力学

药代动力学和药效学(PK/PD)

看看我们的PK专业知识如何补充我们的免疫原性服务评估吸收、分布、代谢和排泄特性的一个产品。

探索PK服务

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生物标记物

学习如何翻译我们的有超过500个生物标志物单工和多工工作经验祝你的项目成功。

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