用于基因疗法的改进和新型车辆
基因治疗焦点

用于基因疗法的改进和新型车辆

评估基因治疗载体的免疫原性

许多递送系统可用于基因治疗,以病毒或非病毒载体的形式。每种方法都具有独特的优势和挑战,并且不断进行工作以提高基因载体配方的安全性和功效。

常时这导致改性基因治疗递送载体或在开发新的基因转移方法中,并且必须仔细评估这些新递送系统的免疫原性曲线。

携带丰富的免疫原性测试专业知识,具有大量基因治疗载体的现实体验,Bioagilytix具有有效评估了在您独特的基因交付的背景下有效评估生物,细胞介导和体液自适应的技能和跟踪记录车辆。

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研究基因递送的新方法?我们很乐意了解更多信息。让我们安排一个对话讨论如何支持其生物分析测试要求。

改装和新型车辆:努力提高安全性和疗效

The success of a gene therapy depends largely on the efficiency of the vector – the method by which the genetic material is delivered into a patient’s cell – to transfect (in the case of a non-viral method) or transduce (when using a viral vector) the cell. Viral vectors such as adenovirus, adeno-associated virus (AAV), retrovirus, and lentivirus are typically more efficient at transferring DNA than non-viral vectors, but they are more immunogenic.

在寻求制造更安全和更高效的向量方面,科学家正在试图将不同病毒的最佳特征与混合载体结合起来,例如配对aav,这已经证明了迄今为止的优异安全性,但可以触发可能损害治疗效率的中和抗体(NAB)的形成,具有腺病毒的大克隆能力。

由于它们的无毒和非传染性,非病毒载体也更加重点,以提高基因转移的安全性。然而,传统上,非病毒载体通过低基因转移效率受到限制。这就是为什么还开发出新的非病毒载体以改善基因转移效率,同时保持强烈的安全性。这种方法包括脂质纳米颗粒(LNP),树枝状大分子和物理意味着电穿孔和微注射。

所有情况下,必须完全评估这些改性或新颖的车辆的免疫原性影响,以确保新的转移效益确保损害整体基因治疗的安全性。

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特色案例研究

用于鉴定抗腺相关病毒的抗体进行基因治疗的抗体的中和抗体测定

在这种情况下,我们讨论生物血晶石队如何开发基于细胞的测定,以测量抗体的抗体存在于AAV9血清型 - 一种已知的AAV菌株,以临床中的基因治疗候选者在临床中转移患者的大多数细胞系审判。

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基因疗法的生物分析

基因治疗生物分析

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了解Bioagilytix如何应用深入的专业知识,以制定强大的生物分析方法,以了解创新基因治疗候选人符合监管要求的创新基因治疗候选者的分布,功能,疗效和免疫原性。

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免疫原性风险评估:载体的性质发挥着重要作用

与基因疗法用于基因疗法的多组分药物模式是复杂的,并且化合物的每个部分可以引发不同的免疫应答。载体是一种这样的组分,并且在许多不同基因转移车辆的背景下评估先天和适应性免疫,甚至那些被修改或新颖的载体的甚至所经历了一种这样的组分和生物植物。

我们意识到,“单尺寸适合所有”方法并不总是适用于这些类型的研究,因此我们将根据评估的载体和免疫反应来定制我们的方法。例如,当评估细胞介导的免疫反应时,我们可以评估细胞因子分泌物或使用免疫蛋白型观察化合物之前和之后的免疫细胞群体比的差异。当评估抗体介导的免疫应答时,我们通常使用基于层的方法来包括筛选测定,确认测定,滴定,然后表征中和活性,同种型和表位测绘的表征 - 但可以提出取决于患病率的替代策略对基因治疗的预先存在的抗体。

在所有情况下,我们将根据您的个人计划的具体规定确定满足您的科学和监管要求的最佳方法。我们还考虑了载体的性质,以及治疗蛋白质的性质,转基因的性质以及给药途径,以便全面了解基因治疗的总体免疫原性概况。

用于基因疗法的改进和新型车辆

免疫原性的关键平台
基因治疗方法测试

利用我们广泛的平台技术套件,我们能够提供评估修饰或新型基因治疗递送载体的免疫原性潜力所金宝博滚球需的强大,选择性和特定数据。我们的科学家在获得和解释数据时经过调味:

免疫原性服务德国实验室

埃莉莎

德国慕尼黑附近的免疫原性测试

MSD-ECL.(电化学发光)

流式细胞仪平台分析装置

流式细胞仪

Biacore平台分析装置

biacore™(SPR)

Immunocap平台分析装置

免疫皮

Biacore平台分析装置

ELISPOT.

Biacore平台分析装置

Gyrolab.

平台比较指南

基因疗法的免疫原性测试

基因治疗趋势:Zynteglo的条件批准带来离体基因治疗焦点

了解有关通过设计的新兴阶级的细胞疗法的更多信息“离体”基因治疗,这些基于细胞的基因疗法如何工作,以及它们如何为未来治疗候选人的一系列可翻译技术。

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您的伴侣提供更安全,更有效的基因疗法

Gained from supporting more than 20 gene therapy development programs across a range of disease states, BioAgilytix’s team is deeply experienced in a range of delivery vehicles used for gene transfer, including viral vectors such as adenovirus, adeno-associated virus, retrovirus, gamma-retrovirus, lentivirus, alphavirus, and herpesvirus, and non-viral vectors including lipid nanoparticles (LNPs) and other nano-platforms.

非病毒纳米粒子平台

我们利用这些知识来评估您的修改,混合动力和新型车辆,具有专家级技能,评估其不同的不受欢迎的免疫应答,并有助于制定在可能的情况下规避这些问题的策略。无论是与我们的美国或欧洲实验室合作,您将拥有调味科学家的支持,致力于帮助您向患者提供安全有效的基因治疗。

基因治疗载体的生物分析

谈到科学家



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药代动力学(PK)

了解我们的PK专业知识如何补充我们的免疫原性服务评估吸收,分布,新陈代谢和排泄特性产品。

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