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吉姆·麦克纳利博士
发布的吉姆·麦克纳利博士 基因治疗,产业更新

基因治疗趋势:有条件批准Zynteglo体外基因治疗聚焦

今年6月,欧洲药品管理局(EMA)有条件地批准了这种孤儿药Zynteglo,第一个基因治疗被批准用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病,称为输血依赖型β-地中海贫血(TDT)。TDT是由β -珠蛋白(HBB)基因中的T87Q突变引起的,通常以严重贫血和终身依赖红细胞输血为特征,如果不终身接受铁螯合治疗,可导致铁超载和由铁毒性引起的进行性多器官损伤。针对TDT的潜在遗传原因,Zynteglo为这些患者提供了不依赖输血的潜力——这对他们的生活质量是一个真正的突破。

细胞治疗药物,比如Kymriah (tisagenlecleucel)Yescarta (axicabtagene ciloleucel)-是cd19导向的嵌合抗原受体(汽车)T细胞对于b细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)和弥漫大b细胞淋巴瘤(DLBCL)的治疗,zynteglo进一步建立了特异性和新兴类别的可信度细胞疗法设计通过“体外”基因治疗。

基因治疗:治疗单基因疾病的理想工具

退一步说,理解为什么基因疗法是纠正遗传疾病的选择,从而治疗由单一基因引起的疾病是很重要的。基因疗法通过多种载体将遗传物质传递到靶细胞,如病毒载体(腺病毒、AAV、逆转录病毒、慢病毒等)和非病毒载体(如脂质纳米颗粒,甚至使用裸核酸)。

基因治疗给药途径

一旦核酸进入细胞,它既可以纠正遗传疾病,也可以抑制引起疾病的基因的过表达。而与在活的有机体内基因疗法,将遗传物质给予患者,从而在患者体内产生基因产物体外基因疗法遗传产物是在培养细胞中产生的,如下所述。

体外基因治疗:装备细胞更有效地战斗

体外基因疗法,从患者或其他捐赠者那里收集细胞,经过筛选、基因改造、在实验室扩增,然后用于患者治疗。这被称为体外基因疗法,因为基因修改发生在实验室,而不是直接在病人身上。如果供者与受者是同一个人,这被称为自体细胞治疗。如果供者与受者是不同的个体,这被称为异体细胞治疗。

体内基因治疗vs体外基因治疗

Zynteglo的角色

Zynteglo是一种基因修饰的自体CD34+细胞富集群体,包含造血干细胞(HSCs)转导的慢病毒载体(LVV),携带β a - t87q -珠蛋白基因的正确副本;换句话说,LVV是用来将一个有功能的经过修改的β -珠蛋白基因拷贝插入从病人体内提取的造血干细胞中。这些细胞可以在实验室中从所有患者的细胞中挑选出来,因为它们表达跨膜糖蛋白CD34。经过基因改造后,干细胞被放回到病人体内,通过血液进入骨髓,在那里它们开始产生健康的红细胞,产生球蛋白。

与之前批准的Kymriah和Yescarta一起,Zynteglo代表了一个有希望的细胞基因疗法这为未来的治疗候选者提供了大量可翻译的技术。

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