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Arno Kromminga博士
张贴了Arno Kromminga博士 Bioagilytix Insight,CRO选择,基因治疗

支持基因治疗临床试验与测定以测量AAV9血清型测量NAB

支持基因治疗临床试验与测定以测量AAV9血清型测量NAB

118bet金博宝 在开发新的基因组编辑工具和新的基因递送载体时,正在经历令人兴奋的复苏。大约60%的基因治疗候选人在当今的管道中使用病毒载体,与腺相关病毒(AAV)出现为最突出的选择,由于其安全性,低至中等118bet官网 并且在广泛的临床应用中,以设计具有非常特定的功能的灵活性。

虽然AAV迄今为止展示了有利的安全性,但抗体的高普及率(nabs.)可以针对一些AAV血清型检测,这可能会损害患者AAV转导的功效。

因此,当我们的一个客户 - 靶向稀有遗传疾病的生物制药公司 - 来到Bioagilytix寻求快速转变的基于细胞的测定,以衡量其基因对腺相关病毒(AAV9)的血清型9的血清型9治疗候选人,我们了解我们所能面临的潜在挑战。

研究参数和潜在挑战

将使用开发的测定确定临床试验中AAV9血清型预先存在的抗体的患病率。已经描述了这种特定的AAV菌株以显示大多数细胞系的有限的转导效率。因此,我们的方法需要提高转导效率并最大限度地减少可能的矩阵干扰。

基于细胞的NAB测定的发展和资格是非调节的,但在我们的美国和欧洲实验室设施中进行的验证和临床样本分析将属于GCP法规。我们的目标是专门检测具有高精度的预先存在的抗体。

解决全球资源金宝搏二维码

Bioagilytix的全球团队由一些最经验丰富的专家组成118金宝搏 中和抗体测定,特别是对于基因治疗载体。因此,我们的科学家美国欧洲能够协作以创造有效确定预先存在于AAV9的预先存在的抗体所需的最佳测定条件。

特别是,我们使用具有独特培养条件的专用宿主细胞系来增强病毒转导,并且在Nab阳性和Nab阴性样品之间更好地区分。我们的Cytation™3细胞成像玻璃读网用于以高精度输送发光报道基因读数。

我们的团队还能够通过使用测定准备的细胞来促进结果的快速变化来满足客户的严格时间表。

成功和可转移的解决方案

使用开发的测定,我们能够对预先存在的抗体普及高患病率进行切割点测定进行统计分析。目前在欧洲和美国的实验室中临床和临床研究使用定制的蜂窝Nab测定,该项目随时仍然和下一个步骤追踪。

同样重要的是要注意,在该特定情况下用于测量抗AAV9血清型的NAB,所发育的测定是可转移的方法,可用于许多基因治疗相关研究。

与生物植物的科学家合作

Bioagilytix在这里努力与您携手,以便为您带来有影响力的新药物到市场,我们的团队拥有丰富的经验,开发克服复杂生物分析挑战的新颖方法。探索额外的案例研究看到这个聪明的第一手或与我们的科学家们说话今天关于您的学习要求。

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