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FDA对基因和细胞疗法发展的回应:这对赞助商意味着什么

FDA对基因和细胞疗法发展的回应:这对赞助商意味着什么

在过去的二十年里,我们对人类疾病背后机制的了解,加上互补技术的重大创新,使我们的行业能够开发各种以前无法治疗的疾病的治疗方法。这类治疗分为细胞治疗和基因治疗两大类:以DNA或RNA为靶点的交叉研究领域。虽然这两种疗法的目的都是修改遗传物质,基因疗法使用DNA来操纵病人的细胞,以补偿异常基因或制造有益的蛋白质,细胞疗法使用输血或植入人体细胞来修复或替换受损的细胞。两者之间的差异,在这一领域的早期成功,使相信细胞和基因治疗潜力的许多人离开了我们的行业。

因此,FDA观察到进入早期开发阶段的细胞和基因治疗产品数量出现了前所未有的增长。在最近发表的一份声明中在促进安全有效的细胞和基因疗法发展的新政策上,FDA报告称,预计这些数字将继续增长。事实上,该机构预测,到2020年,每年将提交超过200个基于细胞或直接管理的基因治疗ind,到2025年,每年将批准10到20个这种类型的治疗。为了进一步加速这些有前途的创新,FDA正在计划扩大审查小组,以允许评估更多的细胞和基因治疗产品的应用。它还将专注于制定新的政策指导方针,并在未来一年里在其已建立的药物开发框架中取得进展,专门针对细胞和基因疗法,包括以下主题:

加速审批途径
加速审批途径为解决大量未得到满足的医疗需求的新疗法提供了一条更快的审批途径。FDA计划与赞助公司合作,最大限度地使用再生医学先进疗法(RMAT),并加速批准用于治疗严重和威胁生命的疾病的基因疗法,其治疗优势超过现有的治疗方案。特别是基因治疗,许多相关的风险往往在长期显现;因此加速审批途径可以让这些急需治疗病人更快,但也给FDA更多的监督时间后续研究与发展中一个更大的数据集的目标识别和及时解决潜在风险可能无法获得数据,仅在市场试验。

临床指导文档
FDA已经制定了一系列临床指导文件的计划,这些文件涉及到围绕积极的产品开发的各种主题。例如,讨论遗传性血友病(如血友病)基因治疗产品开发的指导文件,以及那些深入探讨神经退行性疾病基因治疗开发相关问题的指导文件。在这些领域和更多领域的指导将允许所有参与开发过程的人以更标准化的方式工作,促进安全、有效的细胞和基因治疗药物的高效发展,给那些以前没有治疗选择的患者带来希望。

制造业的进步
FDA计划详细说明的另一个指导领域是在生产中引入新进展的参数,特别是那些旨在更有效地开发和应用的细胞疗法,如CAR-T而不需要新的成本高昂的临床研究。本指南将侧重于如何使用现有的技术和方法以及有限的临床衔接研究来帮助确保制造的最终产品的安全性和有效性。事实上,FDA宣布将在未来几个月举行一次公开会议,讨论在生产工艺改变时如何加快临床桥接研究。

获取生物制品许可证申请(BLA)
确保每个人都有一个有效的途径来顺从地获得新的BLA, FDA将问题指导概述了一个创新的试验设计中,个体研究人员遵循共同的生产协议可以池他们的临床数据,进而开发一种更健壮的数据设置为安全BLA。这将有助于规模较小的赞助商和学术研究人员获得自主进行临床试验的规模——这是一种将我们的行业聚集在一个共同目标周围的新方法。

工业界当然同意细胞和基因疗法有着巨大的希望,但是他们的新颖也带来了新的不确定性和风险。FDA表示将积极应对这些挑战,并提供资助方和cro所需的资源,以安全、有效、合规地加速这些高潜力治疗药物的开发。金宝搏二维码

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和FDA一样,BioAgilytix也在扩大业务,以更好地支持我们的客户细胞118bet金博宝 研究。我们很高兴能够站在创新最佳实践和方法的前沿,以满足行业不断发展的需求。我们深入的NAb检测能力和对各种病毒载体(包括常见腺相关病毒(AAVs)和慢病毒)的丰富经验,为支持这一新的产品创新浪潮提供了必要的洞察力。随着越来越多的细胞和基因治疗项目进入我们的实验室,FDA计划在2019年提供的指导将有助于进一步告知我们的下一步行动。

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